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Nombre
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Iptacopan
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Sinónimos
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ácido 4-((2S,4S)-4-etoxi-1-((5-metoxi-7-metil-1H-indol-4-il)metil)piperidin-2-il)benzoico;
LNP023; Ácido benzoico, 4-([(2S,4S)-4-etoxi-1-(5-metoxi-7-metil-1H-indol-4-il)metil]-2-piperidinil)-; LNP023(LNP - 023); Ácido 4-((2S,4S)-4-etoxi-7-metil-1H-indol-4-il)metil)piperidin-2-il)benzoico, iptacopan |
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CAS
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1644670-37-0
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MF
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C₂₅H₃₀N₂O₄
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megavatio
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422.52
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EINECS
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202-303-5
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Punto de ebullición
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599,1 ± 50,0 grados (previsto)
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Densidad
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1,25±0,1 g/cm³ (previsto)
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Condiciones de almacenamiento
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Almacenar a -20 grados
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Solubilidad
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DMSO: 50,0 (concentración máxima mg/mL); 118,34 (concentración máxima mM)
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pKa (coeficiente de acidez)
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4,07 ± 0,10 (previsto)
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Forma
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Sólido
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Color
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Desactivado - de blanco a gris
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Uso
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Iptacopan es un inhibidor del factor B del complemento oral desarrollado por Novartis. Se dirige a la vía alternativa del complemento para el tratamiento de enfermedades mediadas por el complemento-.
Mecanismo de acción
Iptacopan se une específicamente al factor B, inhibiendo la formación del precursor de la convertasa C3 (C3bB). Esto bloquea la amplificación de la cascada del complemento y, en última instancia, reduce la producción del complejo de ataque a la membrana (MAC) y la lisis celular.
Aplicaciones clínicas
Como primer inhibidor del factor B del complemento oral del mundo, Iptacopan está actualmente aprobado para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) - una rara enfermedad hematológica crónica mediada por el complemento-que anteriormente se manejaba únicamente con anticuerpos anti-C5 intravenosos (p. ej., eculizumab).
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