El 2 de marzo, Roche anunció oficialmente que su inhibidor de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton en investigación, fenebrutinib, alcanzó con éxito el criterio de valoración principal en un estudio clínico fundamental de fase III (FENhance 1) para la esclerosis múltiple recurrente (EMR). Esto significa que fenebrutinib ya ha superado sus tres ensayos clave de fase III, lo que le da a Roche una carta de triunfo de gran impacto en la mano.
Fuente de la imagen: sitio web oficial de Roche
Según la información divulgada por Roche, entre los pacientes con esclerosis múltiple recurrente (EMR), fenebrutinib demostró una reducción significativa del 51% en la tasa de recaída anualizada (ARR) en comparación con teriflunomida, durante un tratamiento de al menos 96 semanas. Este resultado se hace eco de la reducción del 59 % de la ARR observada en el estudio anterior FENhance 2. Roche incluso proporcionó una comparación sorprendente: combinando los datos de ambos estudios, el efecto equivale aproximadamente a "una recaída cada 17 años".
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune crónica en la que el sistema inmunológico ataca por error la vaina de mielina del sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal), lo que provoca inflamación, desmielinización y alteración de la transmisión de señales nerviosas. Los síntomas comunes incluyen visión borrosa, entumecimiento y debilidad en las extremidades, fatiga extrema, problemas de equilibrio y deterioro cognitivo. En casos severos, puede resultar en una discapacidad permanente.
▲ Distribución de objetivos farmacológicos aprobados para la esclerosis múltiple
Fuente de la imagen: Pharma Intelligence – Sistema global de análisis de medicamentos
Durante mucho tiempo, el panorama del tratamiento de la EM ha estado dominado por las terapias-modificadoras de la enfermedad (TME). Al principio se trataba principalmente de agentes inyectables como interferones y acetato de glatiramer. Posteriormente, los medicamentos orales como la teriflunomida, el fingolimod y el siponimod se fueron generalizando gradualmente. Los anticuerpos monoclonales de alta-eficacia, como Ocrevus (ocrelizumab) de Roche, se han convertido en el estándar de oro tanto para la esclerosis múltiple recurrente (EMR) como para la esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP). Sin embargo, la mayoría de estos medicamentos se administran mediante infusión intravenosa o inyección subcutánea, lo que requiere que los pacientes visiten el hospital mensualmente o cada seis meses-lo que plantea un desafío importante para la adherencia al tratamiento.
▲ Ventas globales anuales de Ocrevus
Fuente de la imagen: Pharma Intelligence: datos de ventas de medicamentos-más vendidos a nivel mundial
La característica destacada de fenebrutinib es que es una formulación oral y puede cruzar eficazmente la barrera hematoencefálica. No solo inhibe las células B periféricas, sino que también llega directamente al sistema nervioso central, proporcionando cobertura tanto para la esclerosis múltiple recurrente (EMR) como para la esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP). En el campo de la EM, que durante mucho tiempo ha estado dominado por los medicamentos inyectables y los anticuerpos monoclonales, esto es sin lugar a dudas un cambio-de juego. El director médico de Roche, Levi Garraway, dijo claramente: "Estos resultados positivos confirman aún más el potencial del fenebrutinib, y Roche planea presentar una solicitud de comercialización a las autoridades reguladoras lo antes posible". El conjunto de datos completo sobre fenebrutinib también se presentará en la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN) de 2026.
(Descargo de responsabilidad: Este artículo está destinado únicamente al propósito de difundir información y no representa las opiniones de esta plataforma. No es una recomendación para ningún régimen de tratamiento. Para obtener orientación sobre las opciones de tratamiento, consulte a un profesional médico calificado en un hospital acreditado).
