Nature Journal: El primer ensayo clínico de células madre embrionarias para el tratamiento de la esclerosis múltiple

Jan 12, 2023

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La esclerosis múltiple (esclerosis múltiple, EM) es un tipo de enfermedad neurodegenerativa, se debe al ataque por error del sistema inmunitario y destruye la mielina, que involucra el nervio óptico, la médula espinal, el tronco encefálico, la materia blanca alrededor del ventrículo, conduce a una visión anormal, miembro Trastorno del movimiento y síntomas clínicos de ataxia, los pacientes perderán gradualmente las extremidades y partes de las otras partes y la función del cuerpo.

Aunque se han desarrollado múltiples tratamientos, son incurables, y estas terapias se dirigen principalmente a la esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR), y aún faltan tratamientos efectivos para la esclerosis múltiple progresiva (PMS).

El 9 de enero de 2023, investigadores del Instituto de Ciencias IRCCS San Raffaele y otras instituciones en Italia publicaron un artículo de investigación titulado: Trasplante de células madre neurales en pacientes con esclerosis múltiple progresiva: un estudio de fase 1 de etiqueta abierta en los principales centros médicos internacionales. revista Nature Medicine.

El estudio probó un nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple. El equipo recolectó células madre embrionarias donadas de 10-12 semanas y las inyectó en la columna vertebral de pacientes con esclerosis múltiple y redujo con éxito los marcadores de la enfermedad. Este es también el primer ensayo clínico de fase I para evaluar la seguridad del trasplante de células madre neurales/células precursoras (hfNPC) en el sistema nervioso central fetal humano en pacientes con EM progresiva.

Las células madre neurales/células progenitoras (NPC, por sus siglas en inglés) son células multipotentes autorrenovables y mitóticamente activas, que pueden diferenciarse en células cerebrales maduras, reducir la deminación de mielina, la astrogliosis y la pérdida axonal, y desempeñar funciones de apoyo nutricional y antiinflamatorias. NPC, derivado del sistema nervioso central fetal humano (hfNPC), debido a su capacidad de replicación en condiciones estandarizadas y de control de calidad, puede generar líneas celulares disponibles para la terapia de trasplante de nervios, y sus propiedades terapéuticas han sido demostradas en primates no humanos.

Este ensayo clínico incluyó cuatro inyecciones de células madre embrionarias en 12 pacientes con esclerosis múltiple. Antes de la inyección, todos los pacientes tenían síntomas graves y ya estaban postrados en cama. Además, a cada paciente se le realizó una punción lumbar para extraer líquido cefalorraquídeo de la médula espinal para medir el marcador de EM: niveles moleculares neuroprotectores y antiinflamatorios. Cada paciente también se sometió a una resonancia magnética para medir el volumen de materia gris del cerebro, ya que los pacientes con EM pierden masa cerebral gradualmente.

Tres meses después, cada paciente se sometió a una segunda punción lumbar y el equipo de investigación encontró un aumento en las moléculas neuroprotectoras y antiinflamatorias en su líquido cefalorraquídeo. Cada paciente también se sometió a una resonancia magnética dos años después del tratamiento con células ES, y aquellos con la mayor cantidad de células ES inyectadas tuvieron la menor pérdida de materia gris en el cerebro.

Según los resultados, el equipo dice que es demasiado pronto para determinar si sus síntomas han disminuido o si la enfermedad se ha ralentizado. El equipo de investigación también continuará monitoreando a estos pacientes durante los próximos años para ver si la terapia con células ES alivia los síntomas y la progresión de la enfermedad en pacientes con esclerosis múltiple.

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