El 12 de octubre, Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) anunció que Tercept (código de I+D: RC18, nombre comercial: ®) recibió la calificación de medicamento huérfano para el tratamiento de la miastenia grave (MG) por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Antes de esto, se había completado un estudio clínico de fase nacional sobre el tratamiento de la miastenia gravis sistémica (gMG) y se habían obtenido resultados positivos.
Medicamentos huérfanos (Medicamento huérfano), también conocidos como medicamentos de enfermedades raras, se refieren a los medicamentos utilizados para la prevención, tratamiento y diagnóstico de enfermedades raras. La FDA otorga medicamentos huérfanos como medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras con menos de 200,000 personas enfermas en los Estados Unidos cada año, y los medicamentos reconocidos pueden disfrutar de una vía rápida para la aplicación de comercialización, un período exclusivo de investigación y desarrollo. de siete años después de la comercialización e incentivos fiscales
La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune crónica rara, causada por el receptor de acetilcolina de la membrana postsináptica, la quinasa específica del músculo u otros autoanticuerpos proteicos relacionados con el receptor de acetilcolina, puede causar una transmisión articular neuromuscular alterada, puede afectar los movimientos oculares, la deglución, el habla, la actividad y respiración, en diversos grados, alrededor del 85 por ciento de los pacientes desarrollarán síntomas más allá del músculo ocular, desarrollarán miastenia gravis sistémica (gMG) e incluso miastenia gravis, se ha incluido en la primera lista del catálogo de enfermedades raras en China. En la actualidad, los principales métodos de tratamiento para esta enfermedad incluyen los inhibidores de la colinesterasa, los glucocorticoides y los inmunosupresores, pero todavía hay algunos pacientes que no pueden controlar la enfermedad de manera completa y efectiva debido a la eficacia, tolerabilidad o contraindicaciones de uso de los medicamentos, y hay una gran cantidad de necesidades clínicas no cubiertas.
Es por el CEO biológico de rongchang, el profesor Ji'an Jianmin, director científico, inventado para diseñar moléculas de fármaco de proteína de fusión de anticuerpos, a través de la inhibición simultánea de BLyS y APRIL dos sobreexpresión de citoquinas, "doble" previene la diferenciación anormal y la madurez de las células B, por lo tanto, el tratamiento mediado por células B, incluido el lupus eritematoso sistémico, la miastenia grave grave, una variedad de enfermedades autoinmunes. En marzo de 2021, la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China aprobó la primera indicación para el tratamiento del lupus eritematoso sistémico (LES), convirtiéndose en el primer nuevo fármaco biológico de doble objetivo del mundo en el campo del tratamiento de la enfermedad. En la primera mitad de este año, teasept completó una fase de ensayo clínico para la miastenia gravis con resultados positivos.
Además del lupus eritematoso sistémico, las indicaciones de miastenia gravis, sus múltiples otras indicaciones en el campo de la investigación clínica de enfermedades autoinmunes han entrado en la etapa de investigación clínica, entre ellas, la enfermedad del espectro de la neuromielitis óptica, la artritis reumatoide dos indicaciones en la etapa clínica, la indicación de esclerosis múltiple está en la clínica doméstica, la nefropatía por IgA, las indicaciones del síndrome de Sjogren han completado la clínica doméstica, alcanzó el punto final principal.